Un ensayo clínico en EE.UU. prueba si es posible revertir el envejecimiento celular en el ojo humano y frenar daños que antes eran irreversibles

Un innovador ensayo clínico iniciado en Estados Unidos busca responder una de las preguntas más ambiciosas de la medicina moderna: si es posible rejuvenecer células humanas envejecidas y recuperar parte de su función. La investigación se centra en el ojo, donde científicos evaluarán una terapia génica experimental diseñada para restaurar células dañadas por enfermedades como el glaucoma.

El estudio, impulsado por la empresa biotecnológica Life Biosciences, marca un hito al tratar por primera vez a un paciente con esta estrategia. Aunque el objetivo principal es comprobar la seguridad del tratamiento, los investigadores también observarán si existen indicios de recuperación visual en personas con daño en el nervio óptico.

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¿Cómo funciona la terapia que busca rejuvenecer células de la retina?

La terapia experimental, denominada ER-100, consiste en una inyección directamente en el ojo mediante un virus modificado que no provoca enfermedades. Este vehículo transporta instrucciones genéticas capaces de activar tres genes relacionados con el funcionamiento de las células ganglionares de la retina, responsables de transmitir la información visual desde el ojo hasta el cerebro.

A diferencia de otras terapias génicas, el tratamiento no modifica permanentemente el ADN del paciente. En su lugar, activa temporalmente ciertos genes mediante un sistema controlado por un antibiótico específico. Mientras el paciente toma el medicamento, los genes permanecen activos; al suspenderlo, la actividad genética debería detenerse, lo que permite un mayor control sobre el proceso.

Los investigadores esperan que esta reprogramación celular permita que las células dañadas recuperen características propias de un estado más joven, tal como ocurrió en estudios realizados previamente con animales. Sin embargo, todavía no existe evidencia de que el mismo efecto pueda reproducirse en seres humanos.

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Los riesgos y el alcance del primer ensayo en humanos

Pese al entusiasmo que ha despertado la investigación, los especialistas insisten en que el estudio se encuentra en una fase muy temprana. La primera etapa incluirá hasta 18 pacientes con daño en el nervio óptico, principalmente causado por glaucoma de ángulo abierto, una de las enfermedades oculares más frecuentes entre los adultos.

El objetivo principal será evaluar la seguridad del tratamiento durante un seguimiento de al menos cinco años. Los participantes recibirán diferentes dosis para determinar cuál ofrece el mejor equilibrio entre eficacia y seguridad, mientras los investigadores monitorean posibles efectos secundarios.

Uno de los principales desafíos es que la terapia no elimina la causa del glaucoma, ya que no reduce la presión intraocular responsable del deterioro progresivo del nervio óptico. Además, los expertos advierten que cualquier intento de reprogramar la actividad genética podría implicar riesgos, como alteraciones celulares inesperadas o un aumento en la probabilidad de desarrollar ciertos tipos de cáncer si el proceso no se controla adecuadamente.

Aunque este ensayo no pretende demostrar que el envejecimiento celular puede revertirse por completo, sí representa una de las primeras oportunidades para comprobar en humanos si la reprogramación genética controlada puede abrir nuevas alternativas para tratar enfermedades que hasta ahora se consideraban irreversibles.