Hemofílicos reclaman acceso al medicamento emicizumab

Se estima que en el país existen más de tres mil  hemofílicos, pero solo el 30% está diagnosticado y el resto lo desconoce o no accede a una constancia que lo califique como tal. La prevalencia de hemofilia en el país es de aproximadamente 1.000 casos, entre adultos y niños diagnosticados. Es una enfermedad rara, casi invisible y engañosa.

El 80% de los hemofílicos presenta el tipo A y dentro de este mismo grupo existe un subtipo llamado hemofilia A con inhibidor. Es decir, son pacientes cuyos cuerpos desconocen el factor 8 que reciben. Para que un paciente sea diagnosticado con hemofilia A con inhibidor, debe pasar por un dosaje que definirá la cantidad de inhibidor en la sangre. Desde la escala del 0,6, el paciente es considerado con inhibidor, y si supera el 5 en el dosaje, se le considera un paciente con inhibidor de alta respuesta.

A los pacientes hemofílicos del tipo A se les suministra emicizumab, un anticuerpo de aplicación subcutánea que activa el factor 8 de la coagulación y la vuelve efectiva. Pero el emicizumab no está disponible para todos en el sistema nacional de salud.

La Asociación Peruana de Hemofilia (Aspeh) reclama al Estado que suministre el emicizumab a todos los pacientes de hemofilia con inhibidor al factor 8 y no solo a los que presentan alta respuesta.

La hemofilia es una enfermedad poco visible, con limitaciones y deficiencias en el sistema de salud, y no solo en su tratamiento, sino también en el diagnóstico y acceso a información.

El emicizumab permite un tratamiento más eficiente y mucho menos doloroso, respecto al que en la actualidad reciben los pacientes. Pero no todos tienen acceso al emicizumab.

 “Como asociación pedimos al Estado que el emicizumab no sea solo para pacientes con inhibidores en etapa grave (alta respuesta), sino en general. Y que con el tiempo se extienda a los inhibidores y no inhibidores. En la hemofilia grave, el mismo organismo tiende a romper venas a causa de cualquier pequeño movimiento, choque o estiramiento. Desde hace 28 años se aplica el mismo tratamiento que produce venas atrofiadas, lo que lleva con el tiempo al sufrimiento al no tener por dónde inyectar el factor 8”. Pero con el emicizumab el tratamiento es distinto”, explicó la presidenta de la Asociación Peruana de la Hemofilia, Karin Ramos Trujillo.

“Un paciente promedio se aplica el factor 8 al menos 12 veces al mes por la vena. Pero con este nuevo tratamiento con emicizumab, que en otros países es para todo hemofílico de tipo A, en el Perú la aplicación se reduce a una sola vez al mes y por vía subcutánea. Hasta el propio paciente puede colocarse. Este tratamiento mejora ampliamente el organismo de los pacientes y les permite tener una vida normal”, indicó Ramos.

Desde hace un año, el Ministerio de Salud  (Minsa) y el Seguro Social de Salud (Essalud) suministran el tratamiento con emicizumab a 18 pacientes. De estos, 14 son tratados por Essalud y tres por el Minsa, que presentan inhibición tipo A con alta respuesta.

El reducido número de beneficiarios se debe a varios factores; entre ellos, especialmente, por la falta de laboratorios del Estado que produzcan el dosaje de inhibición y las limitaciones que han puesto Essalud y el Minsa para su entrega.

La autorización de uso de emicizumab para el Perú otorgada por la Dirección General de Medicamentos, Insumos y Drogas (Digemid) es solamente para hemofílicos tipo A en general. Es decir, con inhibidores y sin inhibidores. Sin embargo, Essalud puso un candado para que el medicamento solo se suministre a pacientes de hemofilia A con inhibidor de alta respuesta.

Mediante dos dictámenes, el Instituto de Evaluación de Tecnología en Salud e Investigación (Ietsi) de Essalud aprobó el uso del medicamento solo para los casos de pacientes adultos y pediátricos con hemofilia tipo A con inhibidor de alta respuesta.

El Minsa tomó de referencia los dictámenes de Essalud y aprobó el uso del emicizumab con las mismas características, dejando también de lado a los pacientes pediátricos y adultos sin inhibidor y a los que presentan inhibidor de baja respuesta.

“El tratamiento estándar que se usa en el país es una terapia de reemplazo en la que se te provee del factor que te falta. Pero si a un paciente con inhibidor se le sigue dando el factor 8, va a seguir con sus complicaciones, sangrando de tal forma que va a hacer hemartrosis (hemorragia articular), lo que le dificultará caminar”, explicó el médico hematólogo Juan José López, especialista en hematología del Hospital Regional Docente de Cajamarca.

“En el caso de los inhibidores graves, es peor porque a los sangrados a nivel de articulaciones también se presenta la epistaxis (sangrado por la nariz). Incluso, estos pacientes hacen hemorragia intracerebral y podrían quedar en estado vegetal. Los pacientes pueden llegar a postrarse o andar en silla de ruedas”,  precisó el especialista.

“Estamos infradiagnosticando la hemofilia básicamente por desconocimiento o porque no hay en los hospitales laboratorios que puedan diagnosticarlo”, añadió el hematólogo Juan José López.

Si ser diagnosticado por el sistema de salud peruano como hemofílico es difícil, ser catalogado como inhibidor lo es aún más. En Essalud el dosaje solo lo realizan dos hospitales en Lima (Rebagliati y Almenara) y uno en Arequipa. Por su parte, el Minsa no cuenta en el país con laboratorios que realicen pruebas de dosajes de inhibidor del factor 8, por los que los pacientes a los que trata con el emicizumab han obtenido su dosaje en laboratorios privados gracias a la ayuda de particulares.

Un medicamento eficaz pero muy escaso

• Los hermanos Leonardo y Fabio Muñoz Huamán presentan hemofilia grave tipo A, pero los médicos han señalado que su enfermedad tiene el comportamiento de una hemofilia moderada, por lo que el Minsa no les prescribe emicizumab.
• Leonardo Muñoz Huamán (27) fue diagnosticado como hemofílico al año y 7 meses. Cuando empezó a gatear, sus extremidades se hinchaban y amorataban. Inicialmente, nadie daba con lo que tenía, hasta que sus padres lo trasladaron de Pisco a Lima y le diagnosticaron hemofilia. Su tratamiento inicial fue con plasma, lo que atrofió sus arterias, y por lo que tuvo problemas para caminar.
• Cuando la madre de Leonardo quedó embarazada de Fabio (8), en casa ya sabían que iba a nacer con deficiencia. En su caso, la complicación se presentó desde el vientre. El pequeño nació con hematomas en la cabeza.
• Fabio recibe factor 8 tres veces a la semana y Leonardo, como adulto, solo en caso de que presente una crisis.
• El problema de los pacientes con hemofilia tipo A es que hay temporadas en que el factor 8 escasea en los hospitales porque es comprado de manera limitada. Por esta razón, ante situaciones de emergencia, los pacientes requieren mayores dosis, pero no encuentran la cantidad que necesitan por desabastecimiento.