Novartis, compañía farmacéutica suiza, obtuvo permiso para comercializar en el territorio de Rusia el fármaco Zolgensma abeparvovec, el más caro del mundo, que se usa para tratar la atrofia muscular espinal (AME).
Este jueves 9 de diciembre, el Ministerio de Salud del país eslavo admitió y registró el fármaco, cuya dosis cuesta 2.125 millones de dólares. La atrofia muscular espinal es una enfermedad muy peligrosa, que condena a los que la padecen a una esperanza de vida reducida.
La enfermedad es causada por una mutación en el gen SMN1 que provoca la reducción en la cantidad de la proteína SMN, necesaria para la sobrevivencia de neuronas motoras.
Uno de los beneficios del fármaco, una vez dentro del organismo, es que transporta el transgen SMN1 a las neuronas motoras y de esta manera provoca el aumento en la cantidad de la proteína SMN. El fármaco tiene efectos secundarios, aunque son insignificantes en comparación con los síntomas de AME.
Zolgensma, a diferencia de los otros medicamentos que deben administrarse por toda la vida, solo se inyecta en un único pinchazo a menores de dos años. Los bebés inoculados tras cumplir seis meses dejan de perder el control muscular, aunque la droga no puede revertir los daños ya infligidos al organismo, detalla el portal Medical Xpress.
Muy pocas familias o, para ser más preciso, casi nadie puede permitirse comprar una dosis de este fármaco tan necesario para salvar la vida de su ser querido. Los padres de los menores que padecen AME tratan de recibir ayuda financiera a través de las redes sociales o buscan otras maneras para recibir el medicamento.
Zolgensma no es simplemente el fármaco más caro del planeta, es un verdadero logro en la terapia génica, una invención muy esperada para muchas familias alrededor del mundo. Si no fuera por su enorme precio, este medicamento podría poner fin de una vez por todas a los efectos destructivos de la AME. Es posible que con el paso de tiempo el precio se reduzca y el fármaco se haga más asequible.
Este no solo detiene el desarrollo de la enfermedad, sino también mejora el estado de salud del paciente. Solo basta una dosis de Zolgensma para curar a las personas que padecen de esta dolencia, pero hay un requisito importante para que el tratamiento sea efectivo: la edad del paciente no debe exceder los dos años, es decir, se usa solo en bebés.
El proceso de inyección dura una hora y después el medicamento hace el resto del trabajo por sí solo. El título del fármaco más caro del mundo no son palabras vacías, ya que Zolgensma incluso fue incluido en el Libro Guinness de los récords.
A causa de las dificultades vinculadas con su enorme precio, en algunos casos benefactores donan una parte considerable de la suma o incluso el monto entero a las familias para que puedan dar una nueva vida a los enfermos. La lista de benefactores incluye a la directora de Sputnik, Margarita Simonián.
Con información de Sputnik News.