Médicos consiguen curar heridas de ‘niños mariposa’ con una terapia genética en gel

Un equipo de médicos de la Universidad de Standford, en Estados Unidos, ha desarrollado por primera vez una terapia genética que puede cicatrizar las heridas de pacientes con epidermólisis bullosa, llamados ‘niños mariposa’.

Esta enfermedad, conocida también como ‘piel de cristal’, se da producto de un conjunto de trastornos genéticos hereditarios que ocasionan la extrema fragilidad de la piel. En consecuencia, el menor contacto con otras superficies causa ampollas en el cuerpo similares a una quemadura de tercer grado.

Las heridas también pueden presentarse en las mucosas que recubren la boca y el tracto digestivo, detalla el artículo publicado en la revista Nature Medicine.

La nueva terapia resulta revolucionaria, ya que puede aplicarse como gel sobre la piel y se distingue así de los trasplantes de tejido, un procedimiento delicado y personalizado para cada paciente, que requiere, además, de hospitalización.

“Esta terapia refuerza la piel y rompe el ciclo de apertura y cicatrización crónica de heridas en los pacientes”, señaló Peter Marinkovich, dermatólogo y principal autor de la investigación, en un comunicado de la universidad.

Hasta la fecha, la ‘piel de cristal’ no goza de ninguna cura definitiva y su tratamiento convencional solo se centra en atender las heridas existentes y prevenir el surgimiento de otras.

Un tratamiento temporal, pero esperanzador

Los ‘niños mariposa’ padecen una alteración en el gen COL7A1, el cual impide sintetizar colágeno, una proteína que mantiene unidas la capa interna y externa de la piel (dermis y epidermis, respectivamente). Sin este componente, ambas membranas se deslizan entre sí y son sensibles a cualquier daño.

Por esa razón, el tratamiento de los médicos consistió en modificar un virus del herpes que lleva dos copias sanas del gen COL7A1. Ese patógeno es introducido desactivado en las células humanas mediante el gel para que corrija este defecto genético.

Luego de 12 semanas de aplicada la sustancia, los médicos observaron que las células de los nueve pacientes (tres de ellos niños y adolescentes) volvieron a sintetizar colágeno. Sus heridas se mantuvieron cerradas por al menos un periodo de tres meses.

Si bien la terapia no es permanente, su ventaja es que puede administrarse de forma periódica durante los vendajes regulares y no tiene ningún efecto secundario grave, explica Marinkovich.

Así, por ejemplo, una niña de 10 años con una herida abierta durante cuatro años en el pecho tuvo una mejora en el 70% durante la primera curación, pero cicatrizó por completo en la segunda terapia.

“Las heridas sanan rápidamente pero, lo que es más importante, permanecen cerradas”, precisó Marinkovich.

El gel es estable a temperatura ambiente y se puede aplicar sin experiencia especializada.