El bebé que recibió gratis la medicina más cara del mundo para tener una “nueva vida”

El pequeño Edward, nacido en el condado de Essex, al sur de Reino Unido, fue diagnosticado a los dos meses de edad con atrofia muscular espinal (AME). Para su tratamiento necesitaba un medicamento que cuesta alrededor de los 2,1 millones de dólares y lo obtuvo tras donaciones, gracias al apoyo de muchas personas.

Han pasado varios meses, con apenas 1 año de edad, la vida del pequeño dio un vuelco impresionante equiparable, según su madre, a tener “una nueva vida”.

Y es que, debido a la atrofia muscular espinal que padece, este bebé británico carece de una proteína vital para el desarrollo muscular.

Esta enfermedad provoca debilidad muscular y afecta al movimiento y la respiración, por lo que la mayoría de pequeños que lo sufren no viven más de dos años si no reciben tratamiento adecuado, consigna la BBC.

En el caso de Edward, lo recibió en agosto pasado cuando, por medio de una campaña que realizaron sus padres, tuvo acceso a una nueva terapia genética con el fármaco Zolgensma, conocido por ser el medicamento más caro del mundo, con un costo de 2,1 millones de dólares.

Con este tratamiento, Megan Willis, la madre, dijo que su hijo ha logrado hitos que nunca pensó que serían posibles.

Por ejemplo, señaló que el menor, ahora, puede darse la vuelta, sentarse solo. Además, ha dado sus primeros pasos asistidos.

“Estamos muy orgullosos de Edward. Lo está haciendo increíblemente bien. Está superando con creces nuestras expectativas. Somos increíblemente afortunados. Todo lo que siempre quise fue que él pudiera sentarse y, entonces, supe que tendrá una vida increíble”, expresó Megan.

“Hemos estado trabajando en su forma de caminar durante algunas semanas y mueve sus propias piernas en las polainas, lo cual es un logro realmente bueno. Se me llenaron los ojos de lágrimas cuando lo vi por primera vez. Pensé ‘así es como debería ser’, fue un momento increíble”, agregó.

La recuperación progresiva de Edward

La familia se mudó a Londres para que Edward pueda recibir fisioterapia hasta cinco veces por semana. Willis, quien documenta el progreso por Instagram, declaró que los niveles de energía del pequeño han mejorado y pasó de estar letárgico a ser un bebé normal, descarado y juguetón.

“Esta medicina le ha devuelto la vida a Edward. Tiene una nueva vida. Es un maratón, no un sprint. Va a tomar mucho tiempo para que Edward se ponga al día, pero lo está logrando lentamente”, expresó.

Debido a que Zolgensma es un fármaco tan nuevo, se desconoce los resultados a largo plazo, pero la progenitora manifiesta que cree que esta generación de bebés con AME será la primera en llegar a la edad adulta.

Sin embargo, ahora la familia puede iniciar el 2022 sabiendo que el pequeño está recibiendo la mejor atención posible.

“El año pasado, nos preguntábamos ‘¿qué nos depara el futuro?’, ‘¿vamos a perder a nuestro bebé?’”, comentó.

“Ahora hay luz, hay futuro y, honestamente, no pensé que Edward tendría un futuro. Pensé que su tiempo con nosotros estaba contado, pero ahora no lo creo en absoluto”, concluyó.

Zolgensma es considerado el medicamento más caro del mundo, aunque la sanidad pública de Inglaterra aseguró que había negociado un descuento no revelado sobre su precio regular de US$2,1 millones (1,79 millones de libras esterlinas).

Rusia registra uso de Zolgensma, el medicamento más caro del mundo

Novartis, compañía farmacéutica suiza, obtuvo permiso para comercializar en el territorio de Rusia el fármaco Zolgensma abeparvovec, el más caro del mundo, que se usa para tratar la atrofia muscular espinal (AME).

El jueves 9 de diciembre de 2021, el Ministerio de Salud del país eslavo admitió y registró el fármaco, cuya dosis cuesta 2.125 millones de dólares. La atrofia muscular espinal es una enfermedad muy peligrosa, que condena a los que la padecen a una esperanza de vida reducida.

La enfermedad es causada por una mutación en el gen SMN1, que provoca la reducción en la cantidad de la proteína SMN, necesaria para la sobrevivencia de neuronas motoras.

Uno de los beneficios del fármaco, una vez dentro del organismo, es que transporta el transgen SMN1 a las neuronas motoras y de esta manera provoca el aumento en la cantidad de la proteína SMN. El fármaco tiene efectos secundarios, aunque son insignificantes en comparación con los síntomas de AME.

Zolgensma, a diferencia de los otros medicamentos que deben administrarse por toda la vida, solo se inyecta en un único pinchazo a menores de dos años. Los bebés inoculados tras cumplir seis meses dejan de perder el control muscular, aunque la droga no puede revertir los daños ya infligidos al organismo, detalla el portal Medical Xpress.