Nueva terapia aumenta la esperanza de vida de bebés con un tipo de leucemia mortal
El tratamiento, que incluye un fármaco que ya se usa en adultos, ha demostrado una mayor tasa de supervivencia y menos efectos secundarios. Los científicos lo catalogan como un "avance significativo".
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Un nuevo tratamiento de inmunoterapia es seguro y eficaz para los bebés con una forma agresiva de leucemia linfoblástica aguda (LLA), puesto que mejora su tasa de supervivencia y causa menos efectos secundarios que otras terapias.
Los resultados de un estudio clínico en fase 2 con 39 bebés a los que se trató con la inmunoterapia blinatumomab, combinada con quimioterapia, son publicados este miércoles 26 por New England Journal of Medicine.
El estudio, dirigido por el Centro Princesa Máxima (Holanda), indica que esa inmunoterapia mejora la tasa de supervivencia de los infantes con este tipo de cáncer a la sangre del 66% al 93%.
Una leucemia muy agresiva
Tres cuartas partes de los bebés con este tipo de leucemia presentan un fallo particular en el ADN de las células leucémicas, denominada reordenación KMT2A da lugar a una forma agresiva de LLA con mal pronóstico.
La quimioterapia intensiva funciona muy bien en la mitad de los bebés, pero en el resto la enfermedad reaparece al cabo de dos años, o fallecen a causa de la enfermedad o, a veces, de los efectos secundarios de la terapia.
El ensayo clínico internacional se realizó con 30 bebés de nueve países entre 2018 y 2021, a los que se les añadió el fármaco al tratamiento de quimioterapia existente.
Luego, el equipo comparó los resultados con los de 214 niños que habían sido tratados en años anteriores con la terapia estándar, es decir, quimioterapia sin blinatumomab.
Los resultados indican que la supervivencia de los bebés que recibieron un mes de inmunoterapia además de quimioterapia fue "significativamente mayor", informó la institución médica.
Dos años después del diagnóstico, el 93 % de ellos seguían vivos dos años después del diagnóstico, frente al 66 % de los niños que solo habían sido tratados con quimioterapia en el pasado.
Asimismo, el 18 % de los bebés tratados con blinatumomab vio reaparecer el cáncer o murieron a causa de la enfermedad, lo que indica “una fuerte mejora” en comparación con los tratados solo con quimioterapia, de los que el 51 % sufrió una recidiva o falleció en ese mismo periodo de tiempo.
"Un avance muy importante"
El blinatumomab, una inmunoterapia que ya se ofrece a algunos adultos y niños mayores, se une a las células leucémicas por un lado y a las células inmunitarias por otro, lo que conecta las células inmunitarias con las células leucémicas y las elimina.
Diversos expertos sin relación con el ensayo clínico señalaron que este es de buena calidad, aunque tiene alguna limitación, indica Science Media Center España.
El estudio es de “buena calidad y muy importante” y el tratamiento se asocia, “al menos a corto plazo, a una gran mejoría en la supervivencia de los lactantes” (menores de 12 meses), según Susana Rives del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona (noreste de España).
Entre las limitaciones que citan Rives y Josep María Ribera del Instituto Catalán de Oncología, destaca el número pequeño de pacientes, 30 lactantes, el seguimiento relativamente corto (dos años) y que no sea un ensayo aleatorizado, es decir, que compare pacientes tratados con y sin blinatumomab dentro del mismo estudio.
Para Ribera, el “gran mérito” es que sitúa la supervivencia de este grupo de edad, característicamente de mal pronóstico, a nivel de otros subgrupos de LAL infantil de pronóstico bueno o intermedio.
El equipo del Centro Princesa Máxima, encabezado por Inge van der Sluis, reconoció en un comunicado que el estudio es pequeño, pero con un resultado “lo suficientemente claro” y agregó que quieren confirmar el efecto de esta inmunoterapia en un “estudio más amplio con más niños”.
