Un peruano en la investigación más eficaz contra la leucemia

Hace aproximadamente dos años, médicos del MD Anderson Center de la Universidad de Texas y otras instituciones empezaron a investigar el efecto de un nuevo fármaco, denominado “revumenib”, en pacientes con leucemia mieloide aguda. Hace unos días se publicaron en la revista científica Nature los resultados de las pruebas que se habían hecho en un grupo de 68 pacientes —adultos y niños— y se conoció que 18 de ellos ya no mostraban signos de la enfermedad. Esta había remitido, por lo que estaban curados.

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En el grupo de investigadores que han participado de este impactante avance en la lucha contra el cáncer está el oncólogo peruano
Branko Cuglievan Gulman, jefe de la Sección de leucemia y linfoma, de la División de Pediatría del Centro Oncológico MD Anderson de la citada universidad. “Esto es un hito, es un avance muy significativo”, dice por teléfono desde Texas, EEUU.

El fármaco revumenib, desarrollado por el laboratorio Syndax Pharmaceuticals y que se administra en forma de pastilla oral, actúa inhibiendo la menina —una proteína— en el ADN de la célula enferma y combate muy positivamente las células tumorales causadas por dos alteraciones genéticas frecuentes en esta enfermedad: la KMT2A o la NPM1.

En adultos, el 7% de las leucemias tienen la mutación KMT2A y un 30% tiene la mutación NPM1. En los niños es al revés. Dentro de las leucemias mieloides hay algunas menos drásticas y la sobrevida puede ser del 70%, pero si el niño presenta KMT2A, la sobrevida puede ser alrededor del 30% o menos. Un niño con leucemia mieloide y mutación KMT2A es un caso muy complicado. A veces solo queda rezar.

“El tratamiento en estos casos consistía en quimioterapia intensa, hospitalización y de ahí el trasplante, pero de pronto salió esta medicina. He sido muy afortunado. Soy el oncólogo especializado en niños que más casos pediátricos ha tratado con este fármaco en el mundo. Por ejemplo, he tratado a casi todos los niños que participan del estudio, con buenos resultados. Doy gracias a Dios por eso”, explica Cuglievan.

¿Cómo actúa este medicamento contra la enfermedad?

“Para explicártelo con un ejemplo: en las leucemias, una célula de defensa, un glóbulo blanco, tiene una falla y no para de dividirse y
multiplicarse sin control. Te llenas de glóbulos blancos defectuosos, inmaduros. No te pueden defender de virus, bacterias y demás, como haría todo glóbulo blanco maduro. Entonces, se te llena el cuerpo de estas células inmaduras y te enfermas. Para tratarlo, lo que hacíamos era la quimioterapia. Una bomba para limpiar todas, las maduras buenas y las inmaduras malas, y comenzar todo de nuevo. Era como apretar un botón de reset. Esta medicina hace algo inteligente. No te baja las defensas, no te salen llagas en la boca, no se te cae el pelo, la gente no tiene que tomarla en el hospital, lo puede hacer en su casa. Es como darle un remedio a la célula para
que madure, crezca y se vuelva sana”.

Las mutaciones genéticas KMT2A o NPM1 son como un freno que no permite madurar a las células. El revumenib desactiva este freno, hace que la célula se ‘diferencie’ (empiece a curarse), madure a una normal y permita que la curación progrese. Además del 30% de pacientes del grupo de estudio que logró una curación total, otro 53% respondió positivamente al tratamiento. Al-
gunos síntomas secundarios de este tratamiento son fiebre, náuseas, hinchazón, pero en general son leves y bien tolerados por los pacientes.

“Creo que la FDA va a aprobar pronto este medicamento, quizá el próximo año, para que se use como la medicina recomendada para
leucemias con KMT2A o NPM1”, comenta.

¿Por qué el medicamento ha funcionado con algunos pacientes y con otros no?

“Hay otro estudio que se ha hecho, casi al mismo tiempo que el nuestro, que ha encontrado que hay algunas de estas células cancerígenas que están generando mutaciones para evitar que el medicamento las ataque. Ahora estamos haciendo estudios para sobrepasar esos mecanismos defensivos de estas células ‘bandidas’ y hacer que todos los pacientes respondan a este tratamiento”.

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Un nuevo estudio

El doctor Branko Cuglievan ha seguido tratando a más pacientes con este nuevo fármaco combinándolo con otras medicinas para ver
cuál es el mejor tratamiento para ellos. “He participado de otras investigaciones, pero ser parte de este estudio (del revumenib) ha sido como hacer un gol de media cancha”, dice.

También liderará más adelante otro estudio, en el que se probará otro fármaco similar—esta vez de la compañía Kura— que también
combate la leucemia aguda. Esta vez, el análisis del fármaco en desarrollo será combinado con quimioterapia. Nuestro compatriota estará a cargo de una investigación que implica a 125 hospitales de todo Estados Unidos. Actualmente, hay varias compañías que están desarrollando medicamentos contra la leucemia.

“Es un sueño. Una enfermedad que era incurable hace unos años, hoy, con una medicina por boca, sin combinarla con nada, estás llevando a remisión a 30%. Y si lo combinas con otros tratamientos, quizá curas a 70%. Nada se compara a esto, estamos llevando a remisión niños que vienen (al Anderson Center) de China, de Abu Dabi y de otras partes del mundo”.

Branko estudió Medicina en la Universidad San Martín de Porres y luego se especializó en Pediatría en el Harvard Medical School y el Boston Children’s Hospital. Posteriormente, hizo su residencia en el Miami Children’s Hospital de Miami, Florida. Hizo un postgrado en Hematología y Oncología Pediátrica en el Centro de Cáncer MD Anderson de la Universidad de Texas, Houston, el mejor centro oncológico del mundo, donde actualmente trabaja.

Durante su formación en el Perú, pudo conocer la realidad de los niños con cáncer en el Instituto Nacional de Enfermedades Neoplásicas (INEN), donde también se formó con grandes profesionales. Allí decidió atender a los más jóvenes. “Como le digo a todos mis pacientes: ‘Puedes saltar con paracaídas, hacer bungee jumping o lo que sea’. Pero no hay nada más especial que ir a un cuarto y decirle a una familia que su hijo está curado. Eso no tiene precio, no hay ninguna sensación más especial que esa”. Espera algún día volver al Perú a aplicar lo aprendido y seguir salvando vidas.