El fármaco más caro del mundo: FDA aprueba tratamiento de más de 3 millones de dólares
Este medicamento, que sirve como una terapia génica, ayudaría a combatir una extraña patología de coagulación en la sangre.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el uso de Hemgenix, un nuevo medicamento que servirá para tratar la hemofilia. La empresa biofarmacéutica CSL Behring, encargada del descubrimiento, ha establecido que su precio será de unos 3,5 millones de dólares por tratamiento, con lo cual se ha convertido en el fármaco más caro del mundo.
Hemgenix consiste en una terapia génica para tratar a adultos con hemofilia B, un trastorno hemorrágico genético en el que los pacientes no producen factor IX, una proteína necesaria para crear coágulos sanguíneos. Los síntomas pueden incluir sangrado abundante o prolongado después de una lesión, cirugía o procedimiento dental; en casos severos, los episodios de sangrado pueden ocurrir espontáneamente sin una causa clara. Los episodios de sangrado prolongados pueden provocar complicaciones graves, como sangrado en las articulaciones, los músculos o los órganos internos, incluido el cerebro. Aproximadamente, una de cada 40.000 personas en el mundo sufre de esta enfermedad, y la mayoría son hombres.
Paul Perreault, CEO de CSL, señaló que la aprobación es el resultado de décadas de un trabajo pionero en tratamientos que cambian la vida de las personas que viven con una enfermedad rara. Foto: captura @CSL/ Twitter
Usualmente, un paciente con hemofilia requiere infusiones intravenosas de rutina para mantener altos los niveles del factor de coagulación faltante o deficiente. Sin embargo, la nueva terapia génica está destinada a ser una infusión IV única.
“La terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte durante más de dos décadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos pueden tener un impacto negativo en la calidad de vida de las personas”, señaló en un comunicado el doctor Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.
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¿Es un precio realmente justo?
De acuerdo a información brindada al medio CNN por el Instituto de Revisión Clínica y Económica, una organización de investigación independiente sin fines de lucro que analiza el valor de los medicamentos recetados y otros productos médicos, el valor justo del tratamiento sería entre US$ 2,93 y US$ 2,96 millones.
Sin embargo, otros especialistas señalan que el costo de por vida en adultos con hemofilia B moderada a grave es de alrededor de 21 a 23 millones de dólares, por lo que el tratamiento de una sola dosis sería lo ideal.
Un paciente de hemofilia requiere infusiones intravenosas de rutina para mantener altos los niveles del factor de coagulación faltante o deficiente. Foto: Los Tiempos
Durante los ensayos clínicos, Hemgenix redujo la tasa de hemorragias anuales y el 94% de los pacientes interrumpieron el uso del factor IX y permanecieron sin profilaxis, informó el sitio especializado PMFarma.
