EE. UU. aprueba primera terapia de edición genética en el mundo: qué enfermedad trata y cómo funciona

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó el último viernes 8 de diciembre el primer tratamiento de edición genética con CRISPR en el mundo, una novedad que incrementará la esperanza de vida de un gran número de personas.

La terapia se llama Casgevy y es la primera aprobada en el país en utilizar la tecnología CRISPR, también conocida como las tijeras genéticas por su capacidad de editar la genética del paciente para tratar trastornos hereditarios.

Este tipo de tratamiento, que le valió a sus inventores el premio Nobel de Medicina en 2020, es posible cortando regiones específicas del ADN y editando mutaciones que desencadenan las enfermedades.

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Casgevy: ¿qué enfermedad trata?

Casgevy, desarrollado por las compañías Crispr Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals, ha sido creado para tratar la anemia de células falciformes, un trastorno sanguíneo hereditario y poco común que ocurre cuando el cuerpo produce hemoglobinas defectuosas.

En este trastorno, los glóbulos rojos, portadores de hemoglobina, son inflexibles y pegajosos, causando que se atasquen en los vasos sanguíneos y restrinjan el flujo normal de sangre. La anemia de células falciformes causa un dolor debilitante en los pacientes y, en gran mayoría de casos, una muerte prematura.

Las alternativas contra este trastorno son pocas en la actualidad. Entre ellas está el trasplante de médula ósea, una intervención difícil que requiere de un donante genéticamente compatible, como un hermano o hermana.

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¿Cómo actúa la terapia?

La terapia Casgevy, que no es una cura, modifica las células de la médula ósea del paciente con el trastorno, de tal manera que produce la misma hemoglobina generada por los fetos y bebés.

Solo se aplica una vez, pero no existen datos sobre la duración exacta de sus efectos. Este detalle se resolverá con un seguimiento a los primeros beneficiarios en los próximos 15 años.

En Estados Unidos, cerca de 100.000 personas presentan este trastorno, el cual suele ser más prevalente en la población afroamericana y, en menor medida, en los latinoamericanos.

“La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas”, sostuvo Nicole Verdun, funcionaria de la FDA.