Las ‘tijeras genéticas’ que modifican el código de la vida y brindan esperanza

Cada característica y el funcionamiento interno de un ser vivo obedecen a las instrucciones dictadas por su material genético, el ADN, un gran código contenido dentro de sus células. En 2012, dos científicas presentaron una revolucionaria técnica que les permite modificar los genes de manera tan precisa que no tuvieron que esperar mucho para recibir el máximo reconocimiento académico: ganaron el Premio Nobel de Química 2020.

Esta técnica, desarrollada por la microbióloga Emmanuelle Charpentier y la bioquímica Jennifer A. Doudna, se llama CRISPR/Cas9, pero se le conoce como ‘tijeras genéticas’, ya que consiste en cortar tramos de la cadena de ADN para modificarlo. El impacto de su trabajo abarca desde las terapias contra el cáncer y la cura de enfermedades hereditarias hasta las mejoras en la agricultura.

El desarrollo de las tijeras genéticas

Primero, Charpentier detectó en bacterias la tracrARN, una molécula previamente desconocida, y descubrió que era parte de un sistema inmunológico en estos microbios que los ayuda a combatir los virus al cortar el ADN viral. Este mecanismo de defensa se llama CRISPR.

En tanto, Dudna estaba investigando proteínas cas, una serie de enzimas relacionadas con CRISPR que cortan el ADN en puntos específicos, resume la revista especializada Scientifc American.

Ambas, al enterarse de las coincidencias en su trabajo, decidieron unirse. Así fue que lograron recrear en laboratorio estas tijeras genéticas de las bacterias y las simplificaron para que fueran más fáciles de usar. Además, las “reprogramaron”.

“En su forma natural, las tijeras reconocen el ADN de los virus, pero Charpentier y Doudna demostraron que podían controlarse para poder cortar cualquier molécula de ADN en un sitio predeterminado. Donde se corta el ADN, es fácil reescribir el código de la vida”, explicó un comunicado de los Premios Nobel.

El proceso es el siguiente: diseñan una pieza de ARN (un ácido nucleico como el ADN) que se une a las tijeras genéticas (Cas9) y las guía dentro de la célula hasta la parte del ADN que se desea corregir. Una vez realizado el corte, se pueden insertar nuevos genes o dejar que el material genético del individuo se repare por sí solo.

“La posibilidad de cortar el ADN donde se quiera ha revolucionado las ciencias moleculares. Solo la imaginación fija los límites del uso de esta herramienta”, comentó el jurado de la Academia Sueca, a cargo de la entrega del premio.

Beneficios para la vida humana

Si bien la técnica que desarrollaron es relativamente nueva, ya se está aplicando en diversos campos relacionados con la salud y la actividad humana.

"La técnica CRISPR se ha utilizado para ‘modificar las células inmunitarias para hacerlas más eficaces en la destrucción de las células cancerosas y para eliminar el virus del VIH cuando se ha integrado en el genoma humano’, manifestó Angela Zhou, científica de la Sociedad Química Americana, citada por la revista estadounidense. “Y se están desarrollando medicamentos basados en CRISPR para tratar enfermedades cardíacas, trastornos sanguíneos y ceguera”.

Por otro lado, los investigadores de plantas han logrado desarrollar cultivos que resisten el moho, las plagas y la sequía. Son avances que podrían transformar la agricultura.

“Las tijeras genéticas se descubrieron hace apenas ocho años, pero ya han beneficiado enormemente a la humanidad”, sostuvo Pernilla Wittung Stafshede, miembro del Comité de Química de los Premios Nobel.

Riesgos por evitar

A pesar de todos los méritos, la técnica aún debe seguir perfeccionándose. Asimismo, se deben establecer límites en cuanto a su uso para evitar casos como el de un científico chino que la utilizó en embriones humanos durante una fecundación in vitro de la que nacieron gemelas. Su fin era introducir en ellas una mutación de resistencia al VIH, pero provocó otras mutaciones no deseadas cuyas secuelas en la salud de estas personas aún son un misterio.

“Es importante tener un uso responsable de esta tecnología en el futuro”, dijo Doudna en conferencia de prensa. La bioquímica ha estado participando en grupos científicos que han elaborado pautas éticas. Ella apoya los cambios cuidadosos en los espermatozoides y los óvulos con fines terapéuticos para prevenir enfermedades hereditarias, pero está en contra de usar CRISPR o técnicas relacionadas para la mejora humana.

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