Científicos de China crean nueva herramienta de edición genética que pueden corregir el ADN para tratar enfermedades incurables

En China, un grupo de investigadores desarrolló herramientas de edición genética capaces de tratar enfermedades que actualmente no tienen cura. En particular, crearon editores de bases de ADN mitocondrial que pueden corregir mutaciones en el ADN de las mitocondrias de una célula. Estas mutaciones causan enfermedades graves. Las nuevas herramientas fueron probadas con éxito en ratas que presentaban estos errores genéticos, logrando las primeras correcciones exitosas.

Es posible que, con el desarrollo de estas herramientas, se puedan impulsar avances significativos en terapias génicas para curar patologías severas, según el equipo dirigido por investigadores de la Universidad Normal del Este de China y el Laboratorio Lingang. “Generar y corregir eficientemente mutaciones en el ADN mitocondrial (ADNmt) es un desafío”, afirmaron los investigadores en dos artículos publicados en la revista Nature Biotechnology.

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Enfermedades genéticas que podrían curarse al corregir el ADN mitocondrial

Las mutaciones del ADN mitocondrial se asocian a varias enfermedades genéticas en humanos como la óptica hereditaria de Leber, que causa pérdida de visión; el síndrome de Leigh, un trastorno neurológico, y la encefalomiopatía mitocondrial, que puede causar episodios similares a accidentes cerebrovasculares y debilidad muscular. Las enfermedades del ADN mitocondrial afectan aproximadamente a una de cada 5000 personas en todo el mundo y pueden provocar síntomas graves y muerte prematura.

Para combatirlas, las terapias CRISPR —basadas en la tecnología de edición genética — son una opción viable para tratar enfermedades causadas por mutaciones en el ADN dentro del núcleo celular. No obstante, la estructura de las mitocondrias dificulta la aplicación de esta tecnología.

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Alta eficiencia en la edición del ADN mitocondrial: un paso clave hacia nuevas terapias genética

Los editores de bases de ADNmt de adenina y guanina —dos bases nitrogenadas que forman parte del ADN— presentaron limitaciones por su baja eficiencia. El equipo de investigadores decidió buscar "variantes con mayor compatibilidad y actividad dirigidas". En un primer artículo, el equipo y los investigadores de la Universidad Tecnológica de Shanghái, BRL Medicine y la Universidad de Pekín, presentaron sus editores de ADNmt diseñados. Hubo buenos resultados: tuvieron una eficiencia del 87% en células humanas, a la vez que reducían mutaciones indeseadas.

«Aunque la edición de bases del ADNmt aún se encuentra en sus primeras etapas y aún queda un largo camino por recorrer para mejorarla antes de que se puedan materializar aplicaciones clínicas, nuestro estudio demuestra un método para el posible tratamiento de enfermedades relacionadas con el ADNmt», indicaron.