EE. UU.: muere niña que fue tratada en ensayos de terapia génica contra una enfermedad incurable

Lysogene, que desarrolla el producto, dijo que la menor de 5 años ya había regresado a su casa y que no hay pruebas de una relación directa con el medicamento.

La Republica
El tratamiento de los ensayos clínicos buscaba probar su efectividad contra la enfermedad de Sanfilippo tipo A. Foto: referencial / Instituto Recell
Agencia AFP

La compañía francesa de biotecnología Lysogene anunció, este jueves 15 de octubre, la muerte de uno de sus pacientes. Se trata de una niña de cinco años que participaba en unos ensayos clínicos en Estados Unidos para evaluar un tratamiento genético contra una enfermedad pediátrica rara e incurable.

La empresa declaró en un comunicado que “se desconoce por el momento la causa inmediata de la muerte” y que “en esta etapa, no hay pruebas de que este suceso esté relacionado con la administración del producto” utilizado en este estudio clínico internacional.

Según agregó la compañía, la paciente de cinco años no estaba hospitalizada en el momento de su muerte. Ya había recibido el tratamiento en uno de los cuatro centros de ensayos clínicos de Lysogene de Estados Unidos y había regresado a su casa, declaró para AFP.

El ensayo clínico LYS-SAF302 tiene como objetivo desarrollar una terapia génica para la mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPS IIIA), que es una grave enfermedad pediátrica neurodegenerativa de origen genético, actualmente incurable y también conocida como enfermedad de Sanfilippo tipo A.

Hasta la fecha, se han tratado 18 pacientes en este estudio clínico, en Europa y los Estados Unidos.

La compañía dijo que está “profundamente triste por la muerte de esta niña” y sigue “comprometida con el programa LYS-SAF302 y la comunidad de pacientes de Sanfilippo”.

Esta misma entidad añadió que está recopilando “información adicional” y llevará a cabo una investigación para determinar la causa de la muerte.

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